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[PRNewswire] 머크, 호주 특허청으로부터 크리스퍼 니카제 기술 특허 획득

등록일 2018.08.16 조회수1256
[PRNewswire] 머크, 호주 특허청으로부터 크리스퍼 니카제 기술 특허 획득

- 특허, 비-표적 효과를 줄이고 유전자 치료법 및 연구는 발전시키는 한 쌍의 카스9(Cas9) 니카제 기술을 포함
- 유전자 치료 환자들의 유전적 결함을 교정하는 데 필요한 머크의 기초 크리스퍼 절단 및 통합 지적재산권의 필요성 확대
- 머크, 기관 및 조직들에게 크리스퍼 관련 특허들 라이선스

(다름슈타트, 독일 2018년 8월 15일 PRNewswire=연합뉴스) 글로벌 유수의 과학기술 전문기업인 머크(Merck[https://www.merckgroup.com/en ])는 오늘, 호주 특허청이 한 쌍의 크리스퍼 니카제들(CRISPR nickases)의 사용에 대한 머크의 특허 신청을 허가했다는 소식을 발표했다. 한 쌍의 니카제들은 비표적 효과(타깃을 벗어나는)를 줄이는 매우 유연하고 효율적인 접근방법을 통해 특이성을 유도함으로써 안전성을 향상시키는 중요한 단계를 의미한다. 이는, 병이 있는 유전자들을 고치면서 건강한 유전자들에는 해를 끼치지 않는 크리스퍼의 능력을 향상시킨다.

"머크는 최근 몇 년 동안 크리스퍼 기술을 진화시키는 데 있어 과학 연구계에 획을 그을 정도로 상당한 수준의 발전을 이룩했다"면서 "치료가 어려운 질병을 치료하는 방법을 개발할 때 고도로 정확한 방법을 필요로 하는 연구원들에게 머크의 한 쌍의 나카제 크리스피 기술은 매우 중요하다. 이번 새로운 특허의 허가는, 크리스퍼를 활용한 치료제의 안전성을 획기적으로 향상시킨다" 고 머크 집행위원회(Executive Board) 일원이자 생명과학부 CEO인 우딧 바트라(Udit Batra)는 전했다.

이번에 허가를 받은 특허는, 2개의 크리스퍼 니카제들이 공통적인 유전자 표적을 타깃으로 삼고, 이중가닥 절단을 위해 염색체 서열의 반대가닥을 틈을 내거나 쪼개어 함께 작용하는 기초 크리스퍼 전략을 포함한다. 이 과정에서 머크의 특허받은 크리스퍼 통합기술과 동일한 방식으로 삽입하기 위한 외인성 또는 공여체 서열을 선택적으로 포함할 수 있다. 두 개의 크리스퍼 바인딩이 발생하는 요구조건은 게놈의 다른 위치들에서 비표적 절단을 상당 수준 감소시키는 것이다.

호주 특허청은 최근 한 쌍의 니카제들에 대한 특허출원을 허용한 것 외에도, 4건의 독립적인 익명으로 제기된 반대 및 이의가 철회됨에 따라 머크의 2017 크리스퍼 통합 특허를 공식 허가한다는 소식을 발표한 바 있다.

머크의 크리스퍼 통합 특허 포트폴리오는 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르 및 한국에서 허가된 특허들을 포함한다. 머크의 크리스퍼 특허들은 원하는 게놈 변화를 일으키기 위한 인조 외인성 DNA 서열의 삽입, 진핵 세포들의 서열 절단, 염색체 통합에 대한 것들이다.

한 쌍의 크리스퍼 니카제 방법들은 크리스퍼 통합을 포함하는 머크의 크리스퍼 특허 포트폴리오 내 다른 기술들을 바탕으로 한다. 상용 기관 및 조직들이 유전자 치료 환자들의 체세포에서 유전적 결함을 교정하고자 할 때 DNA의 크리스퍼 기반 삽입 기술을 사용하는 경우 머크의 지적재산권이 필요하다. 머크는 모든 분야에서 이 특허 포트폴리오에 대한 라이선스를 제공한다.

지난 14년 동안 게놈 편집 혁신에 깊이 관여해온 머크는 게놈 편집이 생물학연구와 의료분야에서 의미 있는 수준의 큰 진보를 이뤘다고 말한다. 동시에, 유전자 편집기술은 그 막대한 성장 잠재력으로 인해 과학적, 법적, 사회적 관심들을 받아왔다. 머크는 유전자 편집기술의 사용자이자 공급자로서 윤리 및 법적 기준들을 신중하게 고려해 게놈 편집에 대한 연구를 지원한다. 머크는 게놈 편집에 대한 연구 또는 활용을 포함해 당사가 참여하는 연구들에 대한 지침을 제공하는 생명윤리 자문위원회(Bioethics Advisory Panel[http://reports.merckgroup.com/2014/cr-report/servicepages/search.php?q=MBAP&pageID=25269&cat=b ])를 설립했으며, 연구 및 응용분야들을 활용하는 데 있어 가능성 있는 다른 치료방법들을 차단하지 않으면서 과학 및 사회적 문제들을 고려한 명확한 운영적 위치(position[https://www.merckgroup.com/content/dam/web/corporate/non-images/company/responsibility/en/regulations-and-guidelines/genome-editing-principle-EN.pdf ])를 확립했다.

머크는, 게놈 편집에 사용되고 있는 (타게트론(TargeTron™) RNA 유도그룹II 인트론과 콤포지알(CompoZr™) 아연집게 뉴클레아제) 맞춤형 생물분자들을 전 세계에 공급한 최초의 기업으로서 전 세계 연구원들이 이 기술들을 채택하도록 노력한다. 또한, 인간의 전체 유전자에 적용되는 어레이된 크리스퍼 라이브러리들을 제조한 최초의 기업이기도 한 머크는 과학자들이 질병의 근본원인을 탐구 및 규명케 함으로써 질병들의 치료법 개발을 가속화 하는 데 공헌해왔다.

머크는 유전자 편집 연구 외에도 유전자와 세포 기반 치료법들을 지원하고 바이러스 벡터들을 제조한다. 2016년 지난해 머크는, 게놈 편집에서부터 유전자 의약품 제조에 이르기까지 전담팀과 향상된 리소스들을 통해 새로운 양상들로 연구를 진전시키기는 것을 목적으로 게놈 편집 활동들을 시작, 해당 분야에 대한 머크의 헌신을 더욱 공고히 하고 있다.

트위터(Twitter[https://twitter.com/Merckgroup ]: @Merckgroup), 페이스북(Facebook[https://www.facebook.com/merckgroup/ ]: @merckgroup), 링크트인(LinkedIn[https://www.linkedin.com/company/merck-group/ ])을 통해 머크의 최신 소식들을 받아볼 수 있다.

머크의 모든 보도자료는 머크 웹사이트에도 게재되며 이메일을 통해서도 배포된다. 온라인 등록을 원하거나 해당 서비스 관련 변경하고 싶은 사항이 있는 경우 또는 수신을 중단하고 싶은 경우 해당 웹페이지(www.merckgroup.com/subscribe)를 방문하면 된다

머크(Merck)
머크는 의료, 생명과학과 기능성 소재 분야를 이끌어 가는 유수의 글로벌 과학과 기술 전문 기업이다. 머크에서는 암 또는 다발성경화증을 치료하기 위한 생물약제 치료에서 과학 연구와 제조를 위한 첨단 시스템 그리고 스마트폰, LCD TV용 액정에 이르기까지 사람들의 생활을 개선하고 편리하게 만드는 기술을 개발하고자 53,000명에 이르는 직원들이 진력하고 있다. 2017년 머크는 전 세계 66개국에서 153억 유로(EURO)의 매출을 달성했다.

1668년 설립된, 머크는 전 세계에서 가장 오랜 역사를 자랑하는 제약 및 화학 기업이다. 창립 일가는 여전히 이 상장 기업 집단의 대주주로 남아있다. 머크는 전 세계에서 "머크(Merck)"라는 명칭과 브랜드에 대한 권리를 보유하고 있다. 미국과 캐나다 지역은 예외로, 해당 지역들에서는 EMD세로노(EMD Serono), 밀리포르시그마(MilliporeSigma), EMD기능성소재(EMD Performance Materials)라는 이름들로 운영된다.

사진 - https://mma.prnewswire.com/media/729760/Stage_CRISPR_Graphic.jpg
Paired CRISPR nickase methods build on other technologies in Merck’s CRISPR patent portfolio, including CRISPR integration. Commercial organizations need Merck’s IP for CRISPR-based insertion of DNA if they want correct genetic defects in the somatic cells of gene therapy patients. Merck is licensing this patent portfolio for all fields of use.

출처: 머크(Merck)

Merck Awarded Australian CRISPR Nickase Patent for Foundational Genome-Editing Technology

- Patent covers paired Cas9 nickase technology to reduce off-target effects, advance gene therapy and research

- Expands company's foundational CRISPR cutting and integration IP necessary to correct genetic defects in gene therapy patients

- Merck to license CRISPR-related patents to interested parties

DARMSTADT, Germany, Aug. 15, 2018 /PRNewswire/ -- Merck [https://www.merckgroup.com/en ], the vibrant science and technology company, today announced that the Australian Patent Office has allowed the company's patent application for the use of paired CRISPR nickases. Paired nickases represent a significant step in increasing safety by driving specificity through a highly flexible and efficient approach to reduce off-target effects. This improves CRISPR's ability to fix diseased genes while not affecting healthy ones.

"We've made tremendous strides in recent years evolving CRISPR technology, and this is a pivotal time in scientific research," said Udit Batra, member of the Merck Executive Board, and CEO, Life Science. "Merck's paired nickase CRISPR technology is important for researchers who need highly accurate methods when developing treatments for difficult-to-treat diseases. This new patent allowance represents a significant advancement in safety for CRISPR-enabled therapeutics."

The allowed patent application covers a foundational CRISPR strategy in which two CRISPR nickases are targeted to a common gene target and work together by nicking or cleaving opposite strands of chromosomal sequence to create a double-stranded break. This process can optionally include an exogenous or donor sequence for insertion in the same manner as Merck's patented CRISPR integration technology. The requirement of two CRISPR binding events greatly reduces the chances of off-target cutting at other locations in the genome.

In addition to allowing a patent application on paired nickases, the Australian Patent Office recently announced the formal grant of Merck's 2017 CRISPR integration patent, following withdrawal of four independent, anonymously filed oppositions.

Merck's CRISPR integration patent portfolio includes granted patents in Australia, Canada, China, Europe, Israel, Singapore and South Korea. These CRISPR patents are directed to chromosomal integration, or cutting of the sequence of eukaryotic cells and insertion of a synthetic exogenous DNA sequence to make a desired genomic change.

Paired CRISPR nickase methods build on other technologies in Merck's CRISPR patent portfolio, including CRISPR integration. Commercial organizations need Merck's intellectual property for CRISPR-based insertion of DNA if they seek to correct genetic defects in the somatic cells of gene therapy patients. Merck is licensing this patent portfolio for all fields of use.

As a company that for the past 14 years has been highly involved in genome-editing innovation, Merck recognizes that genome editing has resulted in major advancements in biological research and medicine. At the same time, the growing potential of genome-editing technologies has opened scientific, legal and societal concerns. As both a user and supplier of genome-editing technology, Merck supports research with genome editing under careful consideration of ethical and legal standards. Merck has established a Bioethics Advisory Panel [http://reports.merckgroup.com/2014/cr-report/servicepages/search.php?q=MBAP&pageID=25269&cat=b ] to provide guidance for research in which its businesses are involved, including research on or using genome editing, and has defined a clear operational position [https://www.merckgroup.com/content/dam/web/corporate/non-images/company/responsibility/en/regulations-and-guidelines/genome-editing-principle-EN.pdf ] taking into account scientific and societal issues to inform promising therapeutic approaches for use in research and applications.

Merck was the first company to offer custom biomolecules for genome editing globally (TargeTron™ RNA-guided group II introns and CompoZr™ zinc finger nucleases), driving adoption of these techniques by researchers all over the world. Merck was also the first company to manufacture arrayed CRISPR libraries covering the entire human genome, accelerating disease cures by allowing scientists to explore more questions about root causes.

In addition to basic genome-editing research, Merck supports development of gene- and cell-based therapeutics and manufactures viral vectors. In 2016, Merck launched a genome-editing initiative aimed at advancing research in novel modalities ― from genome editing to gene medicine manufacturing ― through a dedicated team and enhanced resources, further solidifying the company's commitment to the field.

Follow Merck on Twitter [https://twitter.com/Merckgroup ] @Merckgroup, on Facebook [https://www.facebook.com/merckgroup/ ] @merckgroup and on LinkedIn [https://www.linkedin.com/company/merck-group/ ].

All Merck news releases are distributed by email at the same time they become available on the Merck website. Please go to www.merckgroup.com/subscribe to register online, change your selection or discontinue this service.

About Merck
Merck is a leading science and technology company in healthcare, life science and performance materials. Around 53,000 employees work to further develop technologies that improve and enhance life - from biopharmaceutical therapies to treat cancer or multiple sclerosis, cutting-edge systems for scientific research and production, to liquid crystals for smartphones and LCD televisions. In 2017, Merck generated sales of €15.3 billion in 66 countries.

Founded in 1668, Merck is the world's oldest pharmaceutical and chemical company. The founding family remains the majority owner of the publicly listed corporate group. Merck holds the global rights to the "Merck" name and brand. The only exceptions are the United States and Canada, where the company operates as EMD Serono, MilliporeSigma and EMD Performance Materials.

Photo - https://mma.prnewswire.com/media/729760/Stage_CRISPR_Graphic.jpg
Paired CRISPR nickase methods build on other technologies in Merck’s CRISPR patent portfolio, including CRISPR integration. Commercial organizations need Merck’s IP for CRISPR-based insertion of DNA if they want correct genetic defects in the somatic cells of gene therapy patients. Merck is licensing this patent portfolio for all fields of use.

Source: Merck

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(끝)

출처 : PRNewswire 보도자료