[PRNewswire] Pharming의 APDS 치료용 레니올리십, EMA 신속심사 지정
- EMA의 신속심사로 인해 레니올리십 심사 기간이 기본 210일에서 150일로 단축될 전망
- Pharming, 2022년 하반기 레니올리십에 대한 MAA 제출 예정
(라이덴, 네덜란드 2022년 8월 1일 PRNewswire=연합뉴스) Pharming Group N.V.("Pharming" 또는 "회사")(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)의 발표에 따르면, 자사의 레니올리십(Leniolisib)에 대한 판매승인신청(Marketing Authorisation Application, MAA)이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ], CHMP[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp ])로부터 신속심사 대상에 지정됐다고 한다. 레니올리십은 유럽 경제 지역(European Economic Area, EEA)의 성인 및 12세 이상 청소년을 대상으로, 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated PI3K delta syndrome, APDS) 치료제로써 연구가 진행 중이다. Pharming은 EMA에 레니올리십의 MAA 신청을 순조롭게 준비하고 있으며, 올 10월에 MAA 신청서를 제출할 계획이다.
신속심사가 진행되면, CHMP가 MAA를 심사하는 데 걸리는 일정이 210일에서 150일로 단축된다. EMA는 해당 제품이 보건 및 치료 혁신에서 중요하다고 판단할 경우, 요청받은 제품에 대해 MAA 신속심사를 승인한다.
레니올리십의 임상 개발에는 레니올리십 2상/3상 연구에서 나온 긍정적인 데이터가 포함됐다. 이 연구는 대상 환자 집단에서 림프샘 크기 감소와 면역결핍 억제라는 두 가지 공동 일차 종점을 달성했다. 일차 효능 결과는 위약과 비교해 레니올리십의 임상 효능을 나타냈다. 레니올리십은 지표 림프샘 장애 병변(p=0.0012)에서 지금 제곱의 log10 변환 합계(Sum of product of diameters, SPD)에서 기준선보다 통계적으로 유의하게 감소했다. 또한, 면역 기능 장애 정상화의 경우, 기준선보다 순수 B세포의 증가한 비율이 확인됐다(p<0.0001). 림프샘 장애 병변이 감소하고, 순수 B세포의 비율이 증가한 것은 APDS 질병 지표의 감소를 의미하기 때문에, 이는 환자에게 중요한 요소다.
이 연구에서, 레니올리십은 전반적으로 우수한 내역상을 보였으며, 두 치료 그룹 모두에서 보고된 이상반응은 대부분 경증으로 분류됐다. 연구 치료를 중단해야 할만한 이상반응이나 사망 환자는 없었다. 중대한 이상반응(Serious adverse event SAE) 발생률은 레니올리십 환자군이 위약 환자군보다 낮았다. 중대한 이상반응 중 연구 치료와 관련된 것으로 의심되는 것은 없었다.
Pharming 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer) Anurag Relan은 "레니올리십에 대해 신속 규제 검토를 받은 것은 APDS 환자의 수요가 충족되지 못한 부분이 많음을 강조하는 것"이라며 "이 약품은 잠재적으로 이 희귀병을 치료하는 용도로 승인을 받는 최초의 제품이 될 것"이라고 말했다. 그는 "이는 APDS 커뮤니티와 자사에 모두에게 중요한 이정표"라면서 "이는 또한 올 2월 자사가 처음으로 보고한 성공적인 2상/3상 연구 데이터를 기반으로 하는 것"이라고 설명했다. 이어 그는 "자사는 레니올리십에 대한 규정 검토 과정을 진행하는 데 여전히 집중하고 있으며, 올 10월에는 MAA를 제출할 예정"이라며, "이를 통해 유럽의 면역학자, 혈액학자 및 환자에게 이 중요한 신약을 제공하고자 한다"고 덧붙였다.
활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome, APDS)
APDS는 100만 명 중 약 한두 명이 걸리는 희귀한 원발성 면역결핍증이다. PASLI로도 불리는 이 질환은 백혈구의 성숙을 조정하는 두 유전자 PIK3CD와 PIK3R1 중 하나에 변이가 발생할 때 발병한다. 이 두 유전자에 변이가 발생하면, PI3K 델타(Phosphoinositide 3-Kinase Delta) 경로가 활동 항진을 보이게 된다.[1],[2] 생리적 면역 기능에 있어, PI3K 델타 경로의 균형 잡힌 신호는 필수다. 이 경로가 활동 항진을 보이게 되면 면역 세포가 성숙하지 못하고, 제대로 기능하지도 못한다. 이는 면역결핍증과 조절 장애로 이어진다.[1],[3] APDS의 특징은 심각한 재발성 굴허파성 감염, 림프 증식, 자가 면역 및 장질환이다.[4],[5] 이와 같은 증상은 다른 원발성 면역결핍증을 포함해 다양한 질환과 연관될 수 있기 때문에, APDS 환자는 종종 오진으로 인해 7년 동안(중간값) 진단이 지연되는 경우도 있다.[6] APDS는 진행성 질환이기 때문에, 이와 같은 지연으로 인해 시간이 흐르면서 영구적인 폐 손상과 림프종 등 신체 손상이 축적되게 된다.[4]~[7] APDS를 확실하게 진단하는 유일한 방법은 유전자 검사다.
레니올리십
레니올리십(Leniolisib)은 면역 제어와 잠재적인 항종양 활성을 보이는 IA PI3K군의 110 kDa 촉매소단위 델타 동형단백질의 저분자 억제제다. 레니올리십은 Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3)의 생산을 억제한다. PIP3는 구체적으로 AKT(PDK1을 통해)를 활성화하는 중요한 세포 신호전달 물질이며, 확산, 차별화, 사이토킨 생산, 세포 생존, 혈관형성 및 대사 같은 다양한 세포 기능을 조절한다. 도처에서 표현되는 PI3K Alpha나 PI3K Beta와 달리 PI3K Delta와 PI3K Gamma는 주로 조혈 기원 세포에서 발현된다. 적응 면역계(B세포와 이보다 적게는 T 세포까지)는 물론 내재 면역계(호중성 백혈구, 비만 세포 및 대식세포)의 수많은 세포 기능을 조절하는 데 있어 PI3K Delta는 중심 역할을 수행하는데, 이는 PI3K Delta가 여러 면역 질환에 있어 유효하고, 잠재적으로 효과적인 치료 표적이라는 점을 강력하게 시사한다.
지금까지 레니올리십은 건강한 피시험자를 대상으로 진행한 첫 인간 대상의 1상 시험과 2상/3상 등록-지원 연구에서도 높은 내약성을 보였다.
Pharming Group N.V. 소개
Pharming Group N.V.(유로넥스트 암스테르담: PHARM/나스닥: PHAR)는 환자를 쇠약하게 만들고, 생명을 위협하는 희귀 질환 환자의 삶을 변혁시키는 데 전념하는 글로벌 바이오 제약회사다. Pharming은 저분자, 바이오로직스 및 초기 및 후기 개발 단계에 있는 유전자 치료를 포함해 단백질 대체 치료제와 정밀 의약품으로 구성된 혁신적인 포트폴리오를 상업화 및 개발한다. Pharming의 본사는 네덜란드 라이덴에 있으며, 북미, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아태평양 지역 30개 이상 시장에서 환자를 지원하고자 세계 곳곳에서 직원을 고용하고 있다. 더 자세한 내용은 웹사이트 www.pharming.com을 참조한다.
전향적 진술
본 보도자료에는 Pharming의 제품 후보에 대한 임상전 연구와 임상연구의 시점 및 진전, Pharming의 임상 및 상업 전망, 코로나19 팬데믹으로 인한 어려움을 극복하고 사업을 운영하는 Pharming의 능력, 예상되는 운전 자본 요건과 현금 자원에 대한 Pharming의 기대 등과 관련된 전향적 진술이 포함된다. 전향적 진술은 Pharming의 임상시험 범위, 진전 및 확장과 비용의 영향, 그리고 그에 따른 임상, 과학, 규제 및 기술 진전을 포함해 수많은 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있다. 이와 같은 위험과 불확실성 및 Pharming이 미국 증권거래위원회에 제출한 2021년 12월 31일 마감 연도에 대한 2021 연례 보고서와 20-F 연례 보고 양식에서 언급된 기타 위험과 불확실성을 비춰볼 때, 이와 같은 전향적 진술에서 논의된 사건과 상황이 발생하지 않을 수도 있으며, 실제 결과는 Pharming이 전향적 진술에서 예상하거나 암시한 것과는 구체적으로 또는 부정적으로 상이할 수 있다. 모든 전향적 진술은 본 보도자료의 발행일을 기준으로 하며, 본 보도자료의 발행일에 Pharming이 제공한 정보를 기반으로 한다.
내부 정보
본 보도자료는 EU 시장 남용 규정 제7(1)조의 정의 내에서 내부 정보로 볼 수 있는 정보 공개와 관련이 있다.
참고
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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출처: Pharming Group N.V.
Pharming Group Receives Accelerated Assessment in Europe for leniolisib for the Treatment of Rare Immunodeficiency, APDS
- EMA accelerated assessment allows a shorter review period for leniolisib from a standard 210 days to 150 days
- Pharming is on track to submit its Marketing Authorisation Application for leniolisib in H2 2022
LEIDEN, the Netherlands, Aug. 1, 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" or "the Company") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) announces that the European Medicines Agency's (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use [https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ] (CHMP [https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp ]) has granted an accelerated assessment for the Marketing Authorisation Application (MAA) for leniolisib. Leniolisib has been studied for the treatment of activated PI3K delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adults and adolescents age 12 or older in the European Economic Area (EEA). Pharming is on track and plans to submit its MAA for leniolisib to the EMA in October 2022.
Accelerated assessment reduces the timeframe for the CHMP to review an MAA from 210 days to 150 days. The EMA will grant, upon request, accelerated assessment of an MAA if they decide the product is of major interest for public health and therapeutic innovation.
The clinical development for leniolisib includes positive data from a Phase II/III study of the product, which met both its co-primary endpoints in the target patient population of evaluated reduction in lymph node size and correction of immunodeficiency. The primary efficacy results demonstrated clinical efficacy of leniolisib over placebo with a statistically significant reduction from baseline in the log10 transformed sum of product of diameters (SPD) in the index lymphadenopathy lesions (p=0.0012) and normalization of immune dysfunction, as evidenced by increased proportion of naive B cells from baseline (p<0.0001). The shrinking of lymphadenopathy lesions and increased proportion of naive B cells are important in patients as they indicate a reduction in APDS disease markers.
In the study, leniolisib was generally well-tolerated, with the majority of reported adverse events in both treatment groups classified as mild. There were no adverse events that led to discontinuation of study treatment, there were no deaths, and the incidence of serious adverse events (SAEs) was lower in the leniolisib group than the placebo group. None of the SAEs were suspected to be related to study treatment.
Anurag Relan, Chief Medical Officer of Pharming, commented:
"The acceptance of an accelerated regulatory review for leniolisib underlines the high unmet need for patients with APDS, with the product potentially being the first approved treatment for this rare disease. This is an important milestone for the APDS community and for Pharming and is built on the successful Phase II/III data, which we first reported in February 2022. We remain focused on progressing leniolisib through the regulatory review process, with our MAA on track for submission in October of this year, as we seek to make this important new product available to immunologists, hematologists, and their patients in Europe."
About Activated Phosphoinositide 3- Kinase δ Syndrome (APDS)
APDS is a rare primary immunodeficiency that affects approximately one to two people per million. Also known as PASLI, it is caused by variants in either of two genes, PIK3CD or PIK3R1, that regulate maturation of white blood cells. Variants of these genes lead to hyperactivity of the PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta) pathway.[1],[2] Balanced signaling in the PI3Kδ pathway is essential for physiological immune function. When this pathway is hyperactive, immune cells fail to mature and function properly, leading to immunodeficiency and dysregulation.[1],[3] APDS is characterized by severe, recurrent sinopulmonary infections, lymphoproliferation, autoimmunity, and enteropathy.[4],[5] Because these symptoms can be associated with a variety of conditions, including other primary immunodeficiencies, people with APDS are frequently misdiagnosed and suffer a median 7-year diagnostic delay.[6] As APDS is a progressive disease, this delay may lead to an accumulation of damage over time, including permanent lung damage and lymphoma.[4]-[7] The only way to definitively diagnose this condition is through genetic testing.
About Leniolisib
Leniolisib is a small-molecule inhibitor of the delta isoform of the 110 kDa catalytic subunit of class IA PI3K with immunomodulating and potentially anti-neoplastic activities. Leniolisib inhibits the production of phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). PIP3 serves as an important cellular messenger specifically activating AKT (via PDK1) and regulates a multitude of cell functions such as proliferation, differentiation, cytokine production, cell survival, angiogenesis, and metabolism. Unlike PI3Kα and PI3Kβ, which are ubiquitously expressed, PI3Kδ and PI3Kγ are expressed primarily in cells of hematopoietic origin. The central role of PI3Kδ in regulating numerous cellular functions of the adaptive immune system (B-cells and, to a lesser extent, T cells) as well as the innate immune system (neutrophils, mast cells, and macrophages) strongly indicates that PI3Kδ is a valid and potentially effective therapeutic target for several immune diseases. To date, leniolisib has been well tolerated during both the Phase 1 first-in-human trial in healthy subjects and the Phase II/III registration-enabling study.
About Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is a global biopharmaceutical company dedicated to transforming the lives of patients with rare, debilitating, and life-threatening diseases. Pharming is commercializing and developing an innovative portfolio of protein replacement therapies and precision medicines, including small molecules, biologics, and gene therapies that are in early to late-stage development. Pharming is headquartered in Leiden, Netherlands, and has employees around the globe who serve patients in over 30 markets in North America, Europe, the Middle East, Africa, and Asia-Pacific. For more information, visit www.pharming.com.
Forward-looking Statements
This press release contains forward-looking statements, including with respect to timing and progress of Pharming's preclinical studies and clinical trials of its product candidates, Pharming's clinical and commercial prospects, Pharming's ability to overcome the challenges posed by the COVID-19 pandemic to the conduct of its business, and Pharming's expectations regarding its projected working capital requirements and cash resources, which statements are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including, but not limited to the scope, progress and expansion of Pharming's clinical trials and ramifications for the cost thereof; and clinical, scientific, regulatory and technical developments. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in Pharming's 2021 Annual Report and the Annual Report on Form 20-F for the year ended December 31, 2021 filed with the U.S. Securities and Exchange Commission, the events and circumstances discussed in such forward-looking statements may not occur, and Pharming's actual results could differ materially and adversely from those anticipated or implied thereby. Any forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are based on information available to Pharming as of the date of this release.
Inside Information
This press release relates to the disclosure of information that qualifies, or may have qualified, as inside information within the meaning of Article 7(1) of the EU Market Abuse Regulation.
References
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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Source: Pharming Group N.V.
[편집자 주] 이 보도자료는 자료 제공사에서 제공한 것으로, 연합뉴스는 내용에 대해 어떠한 편집도 하지 않았으며, 연합뉴스의 편집방향과는 무관함을 밝혀 드립니다.
(끝)
출처 : PRNewswire 보도자료
- EMA의 신속심사로 인해 레니올리십 심사 기간이 기본 210일에서 150일로 단축될 전망
- Pharming, 2022년 하반기 레니올리십에 대한 MAA 제출 예정
(라이덴, 네덜란드 2022년 8월 1일 PRNewswire=연합뉴스) Pharming Group N.V.("Pharming" 또는 "회사")(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)의 발표에 따르면, 자사의 레니올리십(Leniolisib)에 대한 판매승인신청(Marketing Authorisation Application, MAA)이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ], CHMP[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp ])로부터 신속심사 대상에 지정됐다고 한다. 레니올리십은 유럽 경제 지역(European Economic Area, EEA)의 성인 및 12세 이상 청소년을 대상으로, 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated PI3K delta syndrome, APDS) 치료제로써 연구가 진행 중이다. Pharming은 EMA에 레니올리십의 MAA 신청을 순조롭게 준비하고 있으며, 올 10월에 MAA 신청서를 제출할 계획이다.
신속심사가 진행되면, CHMP가 MAA를 심사하는 데 걸리는 일정이 210일에서 150일로 단축된다. EMA는 해당 제품이 보건 및 치료 혁신에서 중요하다고 판단할 경우, 요청받은 제품에 대해 MAA 신속심사를 승인한다.
레니올리십의 임상 개발에는 레니올리십 2상/3상 연구에서 나온 긍정적인 데이터가 포함됐다. 이 연구는 대상 환자 집단에서 림프샘 크기 감소와 면역결핍 억제라는 두 가지 공동 일차 종점을 달성했다. 일차 효능 결과는 위약과 비교해 레니올리십의 임상 효능을 나타냈다. 레니올리십은 지표 림프샘 장애 병변(p=0.0012)에서 지금 제곱의 log10 변환 합계(Sum of product of diameters, SPD)에서 기준선보다 통계적으로 유의하게 감소했다. 또한, 면역 기능 장애 정상화의 경우, 기준선보다 순수 B세포의 증가한 비율이 확인됐다(p<0.0001). 림프샘 장애 병변이 감소하고, 순수 B세포의 비율이 증가한 것은 APDS 질병 지표의 감소를 의미하기 때문에, 이는 환자에게 중요한 요소다.
이 연구에서, 레니올리십은 전반적으로 우수한 내역상을 보였으며, 두 치료 그룹 모두에서 보고된 이상반응은 대부분 경증으로 분류됐다. 연구 치료를 중단해야 할만한 이상반응이나 사망 환자는 없었다. 중대한 이상반응(Serious adverse event SAE) 발생률은 레니올리십 환자군이 위약 환자군보다 낮았다. 중대한 이상반응 중 연구 치료와 관련된 것으로 의심되는 것은 없었다.
Pharming 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer) Anurag Relan은 "레니올리십에 대해 신속 규제 검토를 받은 것은 APDS 환자의 수요가 충족되지 못한 부분이 많음을 강조하는 것"이라며 "이 약품은 잠재적으로 이 희귀병을 치료하는 용도로 승인을 받는 최초의 제품이 될 것"이라고 말했다. 그는 "이는 APDS 커뮤니티와 자사에 모두에게 중요한 이정표"라면서 "이는 또한 올 2월 자사가 처음으로 보고한 성공적인 2상/3상 연구 데이터를 기반으로 하는 것"이라고 설명했다. 이어 그는 "자사는 레니올리십에 대한 규정 검토 과정을 진행하는 데 여전히 집중하고 있으며, 올 10월에는 MAA를 제출할 예정"이라며, "이를 통해 유럽의 면역학자, 혈액학자 및 환자에게 이 중요한 신약을 제공하고자 한다"고 덧붙였다.
활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome, APDS)
APDS는 100만 명 중 약 한두 명이 걸리는 희귀한 원발성 면역결핍증이다. PASLI로도 불리는 이 질환은 백혈구의 성숙을 조정하는 두 유전자 PIK3CD와 PIK3R1 중 하나에 변이가 발생할 때 발병한다. 이 두 유전자에 변이가 발생하면, PI3K 델타(Phosphoinositide 3-Kinase Delta) 경로가 활동 항진을 보이게 된다.[1],[2] 생리적 면역 기능에 있어, PI3K 델타 경로의 균형 잡힌 신호는 필수다. 이 경로가 활동 항진을 보이게 되면 면역 세포가 성숙하지 못하고, 제대로 기능하지도 못한다. 이는 면역결핍증과 조절 장애로 이어진다.[1],[3] APDS의 특징은 심각한 재발성 굴허파성 감염, 림프 증식, 자가 면역 및 장질환이다.[4],[5] 이와 같은 증상은 다른 원발성 면역결핍증을 포함해 다양한 질환과 연관될 수 있기 때문에, APDS 환자는 종종 오진으로 인해 7년 동안(중간값) 진단이 지연되는 경우도 있다.[6] APDS는 진행성 질환이기 때문에, 이와 같은 지연으로 인해 시간이 흐르면서 영구적인 폐 손상과 림프종 등 신체 손상이 축적되게 된다.[4]~[7] APDS를 확실하게 진단하는 유일한 방법은 유전자 검사다.
레니올리십
레니올리십(Leniolisib)은 면역 제어와 잠재적인 항종양 활성을 보이는 IA PI3K군의 110 kDa 촉매소단위 델타 동형단백질의 저분자 억제제다. 레니올리십은 Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3)의 생산을 억제한다. PIP3는 구체적으로 AKT(PDK1을 통해)를 활성화하는 중요한 세포 신호전달 물질이며, 확산, 차별화, 사이토킨 생산, 세포 생존, 혈관형성 및 대사 같은 다양한 세포 기능을 조절한다. 도처에서 표현되는 PI3K Alpha나 PI3K Beta와 달리 PI3K Delta와 PI3K Gamma는 주로 조혈 기원 세포에서 발현된다. 적응 면역계(B세포와 이보다 적게는 T 세포까지)는 물론 내재 면역계(호중성 백혈구, 비만 세포 및 대식세포)의 수많은 세포 기능을 조절하는 데 있어 PI3K Delta는 중심 역할을 수행하는데, 이는 PI3K Delta가 여러 면역 질환에 있어 유효하고, 잠재적으로 효과적인 치료 표적이라는 점을 강력하게 시사한다.
지금까지 레니올리십은 건강한 피시험자를 대상으로 진행한 첫 인간 대상의 1상 시험과 2상/3상 등록-지원 연구에서도 높은 내약성을 보였다.
Pharming Group N.V. 소개
Pharming Group N.V.(유로넥스트 암스테르담: PHARM/나스닥: PHAR)는 환자를 쇠약하게 만들고, 생명을 위협하는 희귀 질환 환자의 삶을 변혁시키는 데 전념하는 글로벌 바이오 제약회사다. Pharming은 저분자, 바이오로직스 및 초기 및 후기 개발 단계에 있는 유전자 치료를 포함해 단백질 대체 치료제와 정밀 의약품으로 구성된 혁신적인 포트폴리오를 상업화 및 개발한다. Pharming의 본사는 네덜란드 라이덴에 있으며, 북미, 유럽, 중동, 아프리카 및 아시아태평양 지역 30개 이상 시장에서 환자를 지원하고자 세계 곳곳에서 직원을 고용하고 있다. 더 자세한 내용은 웹사이트 www.pharming.com을 참조한다.
전향적 진술
본 보도자료에는 Pharming의 제품 후보에 대한 임상전 연구와 임상연구의 시점 및 진전, Pharming의 임상 및 상업 전망, 코로나19 팬데믹으로 인한 어려움을 극복하고 사업을 운영하는 Pharming의 능력, 예상되는 운전 자본 요건과 현금 자원에 대한 Pharming의 기대 등과 관련된 전향적 진술이 포함된다. 전향적 진술은 Pharming의 임상시험 범위, 진전 및 확장과 비용의 영향, 그리고 그에 따른 임상, 과학, 규제 및 기술 진전을 포함해 수많은 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있다. 이와 같은 위험과 불확실성 및 Pharming이 미국 증권거래위원회에 제출한 2021년 12월 31일 마감 연도에 대한 2021 연례 보고서와 20-F 연례 보고 양식에서 언급된 기타 위험과 불확실성을 비춰볼 때, 이와 같은 전향적 진술에서 논의된 사건과 상황이 발생하지 않을 수도 있으며, 실제 결과는 Pharming이 전향적 진술에서 예상하거나 암시한 것과는 구체적으로 또는 부정적으로 상이할 수 있다. 모든 전향적 진술은 본 보도자료의 발행일을 기준으로 하며, 본 보도자료의 발행일에 Pharming이 제공한 정보를 기반으로 한다.
내부 정보
본 보도자료는 EU 시장 남용 규정 제7(1)조의 정의 내에서 내부 정보로 볼 수 있는 정보 공개와 관련이 있다.
참고
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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출처: Pharming Group N.V.
Pharming Group Receives Accelerated Assessment in Europe for leniolisib for the Treatment of Rare Immunodeficiency, APDS
- EMA accelerated assessment allows a shorter review period for leniolisib from a standard 210 days to 150 days
- Pharming is on track to submit its Marketing Authorisation Application for leniolisib in H2 2022
LEIDEN, the Netherlands, Aug. 1, 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" or "the Company") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) announces that the European Medicines Agency's (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use [https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ] (CHMP [https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp ]) has granted an accelerated assessment for the Marketing Authorisation Application (MAA) for leniolisib. Leniolisib has been studied for the treatment of activated PI3K delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adults and adolescents age 12 or older in the European Economic Area (EEA). Pharming is on track and plans to submit its MAA for leniolisib to the EMA in October 2022.
Accelerated assessment reduces the timeframe for the CHMP to review an MAA from 210 days to 150 days. The EMA will grant, upon request, accelerated assessment of an MAA if they decide the product is of major interest for public health and therapeutic innovation.
The clinical development for leniolisib includes positive data from a Phase II/III study of the product, which met both its co-primary endpoints in the target patient population of evaluated reduction in lymph node size and correction of immunodeficiency. The primary efficacy results demonstrated clinical efficacy of leniolisib over placebo with a statistically significant reduction from baseline in the log10 transformed sum of product of diameters (SPD) in the index lymphadenopathy lesions (p=0.0012) and normalization of immune dysfunction, as evidenced by increased proportion of naive B cells from baseline (p<0.0001). The shrinking of lymphadenopathy lesions and increased proportion of naive B cells are important in patients as they indicate a reduction in APDS disease markers.
In the study, leniolisib was generally well-tolerated, with the majority of reported adverse events in both treatment groups classified as mild. There were no adverse events that led to discontinuation of study treatment, there were no deaths, and the incidence of serious adverse events (SAEs) was lower in the leniolisib group than the placebo group. None of the SAEs were suspected to be related to study treatment.
Anurag Relan, Chief Medical Officer of Pharming, commented:
"The acceptance of an accelerated regulatory review for leniolisib underlines the high unmet need for patients with APDS, with the product potentially being the first approved treatment for this rare disease. This is an important milestone for the APDS community and for Pharming and is built on the successful Phase II/III data, which we first reported in February 2022. We remain focused on progressing leniolisib through the regulatory review process, with our MAA on track for submission in October of this year, as we seek to make this important new product available to immunologists, hematologists, and their patients in Europe."
About Activated Phosphoinositide 3- Kinase δ Syndrome (APDS)
APDS is a rare primary immunodeficiency that affects approximately one to two people per million. Also known as PASLI, it is caused by variants in either of two genes, PIK3CD or PIK3R1, that regulate maturation of white blood cells. Variants of these genes lead to hyperactivity of the PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta) pathway.[1],[2] Balanced signaling in the PI3Kδ pathway is essential for physiological immune function. When this pathway is hyperactive, immune cells fail to mature and function properly, leading to immunodeficiency and dysregulation.[1],[3] APDS is characterized by severe, recurrent sinopulmonary infections, lymphoproliferation, autoimmunity, and enteropathy.[4],[5] Because these symptoms can be associated with a variety of conditions, including other primary immunodeficiencies, people with APDS are frequently misdiagnosed and suffer a median 7-year diagnostic delay.[6] As APDS is a progressive disease, this delay may lead to an accumulation of damage over time, including permanent lung damage and lymphoma.[4]-[7] The only way to definitively diagnose this condition is through genetic testing.
About Leniolisib
Leniolisib is a small-molecule inhibitor of the delta isoform of the 110 kDa catalytic subunit of class IA PI3K with immunomodulating and potentially anti-neoplastic activities. Leniolisib inhibits the production of phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). PIP3 serves as an important cellular messenger specifically activating AKT (via PDK1) and regulates a multitude of cell functions such as proliferation, differentiation, cytokine production, cell survival, angiogenesis, and metabolism. Unlike PI3Kα and PI3Kβ, which are ubiquitously expressed, PI3Kδ and PI3Kγ are expressed primarily in cells of hematopoietic origin. The central role of PI3Kδ in regulating numerous cellular functions of the adaptive immune system (B-cells and, to a lesser extent, T cells) as well as the innate immune system (neutrophils, mast cells, and macrophages) strongly indicates that PI3Kδ is a valid and potentially effective therapeutic target for several immune diseases. To date, leniolisib has been well tolerated during both the Phase 1 first-in-human trial in healthy subjects and the Phase II/III registration-enabling study.
About Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is a global biopharmaceutical company dedicated to transforming the lives of patients with rare, debilitating, and life-threatening diseases. Pharming is commercializing and developing an innovative portfolio of protein replacement therapies and precision medicines, including small molecules, biologics, and gene therapies that are in early to late-stage development. Pharming is headquartered in Leiden, Netherlands, and has employees around the globe who serve patients in over 30 markets in North America, Europe, the Middle East, Africa, and Asia-Pacific. For more information, visit www.pharming.com.
Forward-looking Statements
This press release contains forward-looking statements, including with respect to timing and progress of Pharming's preclinical studies and clinical trials of its product candidates, Pharming's clinical and commercial prospects, Pharming's ability to overcome the challenges posed by the COVID-19 pandemic to the conduct of its business, and Pharming's expectations regarding its projected working capital requirements and cash resources, which statements are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including, but not limited to the scope, progress and expansion of Pharming's clinical trials and ramifications for the cost thereof; and clinical, scientific, regulatory and technical developments. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in Pharming's 2021 Annual Report and the Annual Report on Form 20-F for the year ended December 31, 2021 filed with the U.S. Securities and Exchange Commission, the events and circumstances discussed in such forward-looking statements may not occur, and Pharming's actual results could differ materially and adversely from those anticipated or implied thereby. Any forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are based on information available to Pharming as of the date of this release.
Inside Information
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References
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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Source: Pharming Group N.V.
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