-- PV 환자 대상 Ropeginterferon Alfa-2b 핵심 3상 연구
- ropeginterferon alfa-2b, 치료 시작 12개월 시점에서 완전한 혈액학적 반응(CHR)에서 hydroxyurea (HU)에 대한 비열등성 보여
- PROUD-PV 결과에 따르면, ropeginterferon alfa-2b의 안전성과 내성이 HU보다 유의하게 높아
- AOP, 수개월 이내에 PROUD-PV와 현재 진행 중인 장기 후속 실험 CONTINUATION-PV의 데이터 제출, 유럽 마케팅 승인 획득할 계획
- PharmaEssentia, 미국에서 상용화 승인 얻기 위해 FDA에 이 데이터를 제출할 계획
- PharmaEssentia, ropeginterferon alfa-2b 발견 -- 유럽, CIS 및 중동 시장에서 MPN 개발 및 상용화 위한 독점 권리를 AOP Orphan에 라이선스
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(빈 및 대만 타이베이, 2016년 12월 5일 PRNewswire=연합뉴스) AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan)와 PharmaEssentia Corporation (타이베이 거래소: 6446)이 PROUD-PV 연구 결과를 발표했다. PROUD-PV는 ASH 2016에서 발표된 진성 적혈구 증가증(Polycythemia Vera, PV)에 관한 핵심 III상 임상 연구다.
PROUD-PV는 PV 환자를 대상으로 ropeginterferon alfa-2b와 HU의 효능과 안전성을 평가하는 무작위 공개 다센터 대조 평행군 3상 연구다. 이 연구는 유럽과 미국에서 ropeginterferon alfa-2b (AOP2014/P1101) 마케팅 승인을 지원하기 위한 개발 프로그램의 일환으로 진행됐다.
장시간 작용하는 독특한 모노-페길화 프롤린 인터페론인 ropeginterferon alfa-2b를 2주마다 1회씩 복용하며, PV 치료용으로 승인을 받은 세계 최초의 인터페론이 될 것으로 기대된다. Ropeginterferon alfa-2b는 또한 미국에서 PV 치료용으로 승인을 받은 유일한 1차 치료제다.
AOP Orphan이 후원하고 시행한 PROUD-PV 연구에서는 48개 유럽 센터에서 참여한 254명의 PV 환자를 ropeginterferon alfa-2b(2주마다 복용)나 세포 감소 치료제인 hydroxyurea(HU)(매일 복용)로 치료했다. 이 연구에는 ‘조기 1차’ PV 환자 집단의 특징을 보이며, 그동안 치료를 받지 않은 환자를 비롯해 HU 치료 경험이 있는 환자까지 포함했다.
12개월 시점에서 많은 수의 환자가 완전한 혈액학적 반응(Complete Hematologic Response, CHR)[1]을 보였고, 비열등성이 확인됐다(치료 의지가 있는 집단에서 ropeginterferon alfa-2b는 43.1%, HU는 45.6%, p=0.0028).
CHR과 정상적인 비장 길이 상태를 결합한 1차 종점을 미리 설정했다. 연구 결과, 비장 길이 중간값은 기초선에서 거의 정상 상태였으며, 관찰된 변화는 임상적으로 관련이 없다는 점에서 1차 종점은 입증되지 못했다(치료 의지가 있는 집단에서 ropeginterferon alfa-2b는 21.3%, HU는 27.6%, p=0.2233).
Ropeginterferon alfa-2b는 HU보다 유의하게 높은 내성을 기록했다. Ropeginterferon alfa-2b 집단에 속한 환자 중 59.6%가 치료 관련 부작용을 경험했고, HU 집단에 속한 환자 중 75.6%가 치료 관련 부작용을 경험했다(p<0.05). 인터페론(자가 면역, 정신 의학)이나 PV(심혈관 질환)와 관련해 특히 눈여겨본 부작용에서는 두 집단 간에 차이가 없었다.
가장 중요한 결과는 3상 프로그램 전반에 걸쳐(PROUD-PV와 CONTINUATION-PV) 관련 악성 종양이 5건 관찰됐으며, 이들은 모두 HU 환자였다는 점이다(급성 백혈병 2명, 기저 세포암 2명, 흑색종 1명).
빈 의과대학의 Heinz Gisslinger 교수는 ASH에서 연구 결과를 발표하며, “규모가 작은 여러 연구를 통해 인터페론이 척수 증식성 질환을 치료할 수 있는 귀중한 치료제라는 걸 이미 알고 있었다”고 밝혔다. 이어 그는 “하지만 이 연구는 가장 큰 최초의 전향적인 대조 실험”이라면서 “실험 결과는 예상된 효능을 입증했으며, 안전성과 내성 결과는 기존에 보고된 데이터보다 우수한 것으로 나타났다”고 설명했다.
프랑스 Saint-Louis 병원 & Paris Diderot 대학의 Jean-Jacques Kiladjian 교수는 “무진행 생존 기간을 늘릴 수 있는 잠재력은 인터페론의 독특한 질병 수정 역량과 맥락을 같이 하며, 장기적인 환자 혜택을 보장한다”고 덧붙였다.
PharmaEssentia의 설립자 겸 CEO인 Ko-Chung Lin, Ph.D.는 “자사를 설립한 초석은 매주 복용 방식을 넘어 장시간 작용하는 인터페론의 불연속성을 해소하는 것”이라며 “자사는 ropeginterferon alfa-2b를 통해 이를 실현했다”고 말했다. 이어 “희망적인 이번 3상 실험 연구와 기존 연구에서 보고된 ropeginterferon alfa-2b의 이점은 대만에 있는 자사의 최첨단 제조 시설과 더불어 미국 PV 환자에게 자사의 치료제를 제공할 날을 더욱 앞당길 것”이라면서 “Ropeginterferon alfa-2b를 발견, 개발, 제조 및 판매하게 되어 자부심을 느낀다. 이는 PV, 골수섬유증, 만성 골수 백혈병 같은 척수 증식성 신생물은 물론 간염이나 기타 질환을 치료할 효과적이고 안전하며 비용 효과적인 치료제를 제공하고자 하는 자사의 사명과 맥락을 같이 한다”고 설명했다.
AOP Orphan의 설립자 겸 CEO인 Rudolf Widmann, Ph.D.는 “자사는 수년째 MPN 분야에서 치료제 개발에 계속 투자했다”라며 “Ropeginterferon alfa-2b 임상 개발과 오늘 발표된 PROUD-PV 데이터는 희귀 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 제공하고자 하는 자사의 사명에서 또 다른 이정표”라고 말했다.
[1] 완전한 혈액학적 반응(Complete Hematologic Response, CHR)은 (1) 적혈구 수, (2) 백혈구 수, (3) 혈소판 수(정맥 절개술 없이)의 정상화로 정의한다.
Ropeginterferon alfa-2b 소개
Ropeginterferon alfa-2b는 2주 1회 복용을 가능하게 만든 개선된 약동학적 특성이 있는 독특한 장시간 작용 모노-페길화 프롤린 인터페론으로서 내성과 편의성을 높였다. PharmaEssentia가 발견한 Ropeginterferon alfa-2b는 미국과 유럽연합에서 희귀 의약품으로 지정됐다. PharmaEssentia는 북미와 남미를 비롯해 아시아에서도 ropeginterferon alfa-2b를 상용화할 계획이다. PharmaEssentia는 유럽, 독립국가연합(Commonwealth of Independent States, CIS), 중동 시장에서 척수 증식성 신생물(Myeloproliferative Neoplasms, MPNs) 개발 및 상용화를 목적으로 ropeginterferon alfa-2b를 이용할 수 있는 독점 권리를 AOP Orphan에 라이선스했다.
진성 적혈구 증가증(Polycythemia Vera, PV)
PV는 골수 내 혈액 생성 세포에 암이 발생해 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 만성적으로 증가하는 질환이다. PV는 혈전증이나 색전증 같은 순환기 질환은 물론 골수섬유증이나 백혈병 등으로 악성 변환되기도 한다.
AOP Orphan Pharmaceuticals AG 소개
AOP Orphan은 오스트리아 빈에 본사가 있는 다국적 기업으로, 희귀 질환과 복합 질환치료제의 임상 연구, 개발 및 유통에 집중한다. 또한, AOP Orphan은 중부 유럽, 중동 및 아시아 전역에서 의사와 환자의 수요를 충족시키는 개인화된 맞춤 서비스도 제공한다. 현재 AOP Orphan은 혈액학 & 종양학, 심장학 & 호흡기학 및 CNS & 위장병학 분야에서 희귀 질환과 복합 질환에 집중하고 있다.
PharmaEssentia 소개
대만 타이베이에 본사가 있는 세계적인 생물약제 기업 PharmaEssentia Corporation (타이베이 거래소: 6446)은 인간 질병을 치료하는 효과적이고, 안전하며, 비용 효과적인 치료제를 제공하고, 이를 통해 주주들에게 오래 지속할 가치를 제공하는 데 역점을 둔다. 2003년 골수 증식 종양, 간염 및 기타 질환의 치료제를 개발하고자 미국 굴지의 생명공학 및 제약 기업에서 일하던 대만계 미국인 간부와 고위급 과학자가 모여 PharmaEssentia를 설립했다.
PharmaEssentia는 이들 질환을 앓는 환자의 건강과 삶의 질을 개선하는 데 전념한다. 타이중에 있는 세계적 수준의 PharmaEssentia cGMP 생물제제 시설은 대만 식약청(Taiwan Food and Drug Administration, TFDA)으로부터 인증을 받았으며, 미국 FDA와 EMA 요건을 모두 준수하도록 설계 및 운영되고 있다.
문의처
AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Wilhelminenstrasse 91/IIf
1160 Wien
christoph.klade@aoporphan.com
PharmaEssentia Corporation
13F, No.3, YuanQu St., NanKang Dist., Taipei 115, Taiwan
Dr. Ching-Leou Teng, Chairperson of the Board
chingleou_teng@pharmaessentia.com
U.S. 미디어
Christopher Hippolyte
chippolyte@theruthgroup.com
전화: +1-646-536-7023
Kirsten Thomas
kthomas@theruthgroup.com
전화: +1-646-536-7023
U.S. 투자 문의
David Burke
dburke@theruthgroup.com
전화: +1-646-536-7009
출처: PharmaEssentia
(끝)
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